2025-12-152.0万
靶向治疗是在细胞分子水平针对致癌位点设计药物，具针对性强、疗效明确、可延长生存期等优势，但存在耐药、靶点检测及费用等局限，适用有明确致癌靶点患者，儿童、老年、孕妇及哺乳期女性等特殊人群有相应注意事项。
一、靶向治疗的定义
靶向治疗是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段）来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地与致癌位点相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞。例如，针对人类表皮生长因子受体-2（HER-2）过度表达的乳腺癌患者，可使用曲妥珠单抗进行靶向治疗，曲妥珠单抗能特异性地结合HER-2受体，从而阻断相关信号通路，抑制肿瘤细胞的生长、增殖等。
二、靶向治疗的作用机制
1.阻断信号传导通路
肿瘤细胞的生长、增殖、转移等过程往往依赖于异常的信号传导通路。以肺癌为例，表皮生长因子受体（EGFR）突变的非小细胞肺癌患者，其体内存在EGFR信号传导通路的异常激活。靶向药物如吉非替尼等可以竞争性结合EGFR，阻断EGFR信号传导通路，抑制肿瘤细胞的生长。研究表明，在EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者中，使用吉非替尼等EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗，能显著延长患者的无进展生存期。
2.诱导肿瘤细胞凋亡
一些靶向药物可以通过激活肿瘤细胞内的凋亡信号通路来诱导肿瘤细胞凋亡。例如，某些针对B细胞淋巴瘤-2（Bcl-2）家族蛋白的靶向药物，Bcl-2蛋白通常抑制细胞凋亡，靶向药物可以干扰Bcl-2蛋白与其他蛋白的相互作用，解除其对凋亡的抑制作用，从而促使肿瘤细胞发生凋亡。在慢性淋巴细胞白血病等疾病的治疗中，相关靶向药物通过诱导肿瘤细胞凋亡发挥治疗作用。
3.抑制肿瘤血管生成
肿瘤的生长和转移需要新生血管提供营养和转移途径。血管内皮生长因子（VEGF）是促进血管生成的重要因子，针对VEGF的靶向药物如贝伐珠单抗，可以结合VEGF，阻止VEGF与其受体结合，从而抑制肿瘤血管的生成，使肿瘤组织得不到营养供应，限制肿瘤的生长和转移。在结直肠癌等多种肿瘤的治疗中，贝伐珠单抗联合化疗能明显改善患者的预后。
三、靶向治疗的优势
1.针对性强
与传统化疗相比，靶向治疗特异性地作用于肿瘤细胞的致癌位点，对肿瘤细胞的杀伤作用更为精准，对正常组织细胞的影响相对较小。传统化疗药物在杀伤肿瘤细胞的同时，也会对正常增殖较快的细胞（如骨髓造血细胞、胃肠道黏膜细胞等）造成损伤，导致骨髓抑制、恶心呕吐等不良反应。而靶向治疗由于针对性强，不良反应相对较轻。例如，在肺癌靶向治疗中，患者出现骨髓抑制、脱发等严重不良反应的概率明显低于传统化疗。
2.疗效相对明确
对于有明确致癌靶点的患者群体，靶向治疗的疗效往往比较明确。例如，在胃肠道间质瘤中，约85%的患者存在KIT基因或血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）基因的突变，针对这些靶点的伊马替尼等靶向药物治疗，能使大部分患者的肿瘤得到控制，患者的无进展生存期和总生存期都有明显改善。
3.可延长患者生存期
大量临床研究证实，靶向治疗能够延长患者的生存期。以非小细胞肺癌为例，EGFR突变阳性患者使用EGFR酪氨酸激酶抑制剂进行靶向治疗，相比传统化疗，能显著延长患者的无进展生存期和总生存期。对于一些晚期肿瘤患者，靶向治疗为他们带来了更长的生存时间和更好的生活质量。
四、靶向治疗的局限性
1.耐药性问题
肿瘤细胞可能会逐渐产生耐药性，导致靶向治疗效果下降。例如，在使用伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的患者中，部分患者会出现耐药情况。其机制可能是肿瘤细胞发生了新的基因突变，或者通过其他信号通路来代偿被靶向药物抑制的通路。耐药性的出现使得靶向治疗的长期疗效受到影响，需要进一步研发新的靶向药物或联合其他治疗方法来克服耐药。
2.靶点检测的局限性
并不是所有患者都能找到合适的靶向治疗靶点。一些肿瘤的致癌机制较为复杂，可能涉及多个靶点或信号通路的异常，目前的检测技术还不能完全覆盖所有可能的靶点。而且，靶点检测需要一定的技术和设备条件，在一些医疗资源相对匮乏的地区，可能无法及时、准确地进行靶点检测，限制了靶向治疗的广泛应用。
3.费用较高
目前很多靶向药物价格较为昂贵，这使得一些患者难以承受。例如，一些进口的靶向抗癌药物，每年的治疗费用可能高达数十万元，这对于普通家庭来说是一个沉重的经济负担。高昂的费用限制了靶向治疗在更多患者中的应用，需要进一步通过医保政策的完善、药物研发的创新等方式来降低治疗成本。
五、靶向治疗的适用人群及特殊人群注意事项
1.适用人群
一般来说，有明确致癌靶点的肿瘤患者适合进行靶向治疗。例如，具有EGFR突变的非小细胞肺癌患者、HER-2过度表达的乳腺癌患者、存在KIT或PDGFRα突变的胃肠道间质瘤患者等。医生会通过基因检测等手段来明确患者是否存在适合靶向治疗的靶点，从而选择合适的靶向治疗方案。
2.特殊人群注意事项
儿童患者：儿童肿瘤患者使用靶向治疗时需要格外谨慎。儿童处于生长发育阶段，靶向药物对其生长发育的影响尚不明确。目前，很多靶向药物在儿童中的临床试验数据相对较少，需要严格评估靶向治疗的获益与风险。一般优先考虑非药物干预措施，只有在经过充分评估且获益大于风险时，才会谨慎使用靶向治疗药物，并密切监测儿童的生长发育指标、器官功能等。
老年患者：老年肿瘤患者在进行靶向治疗时，需要考虑其肝肾功能等生理功能的减退情况。因为药物的代谢主要通过肝肾功能进行，老年患者肝肾功能下降可能会影响靶向药物的代谢，导致药物在体内蓄积，增加不良反应的发生风险。所以在使用靶向治疗药物前，需要全面评估老年患者的肝肾功能，并根据评估结果调整药物剂量或选择合适的药物。
孕妇及哺乳期女性：孕妇使用靶向治疗药物可能会对胎儿造成不良影响，因为很多靶向药物可以通过胎盘影响胎儿的发育，所以孕妇一般不建议使用靶向治疗。哺乳期女性使用靶向治疗药物时，药物可能会通过乳汁传递给婴儿，对婴儿产生未知的影响，所以哺乳期女性在使用靶向治疗前需要权衡利弊，必要时可能需要暂停母乳喂养。
马虹副主任医师
华中科技大学同济医学院附属协和医院 肿瘤中心
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